Эмуляция целевых исследований в онкологии: текущее использование и будущие направления

Hui-Yao Huang ,  

Le Wang ,  

Sheng Xu ,  

Shuo-Peng Jia ,  

Dan-Dan Kong ,  

Xue-Jing Zhang ,  

Si-Qi Wang ,  

Han-Qing He ,  

Hao-Ran Chen ,  

Lu-Zhu Xia ,  

Lan-Wei Guo ,  

Yu Tang ,  

Ling-Bin Du ,  

Ning Li ,  

Abstract

Эмуляция целевых исследований (TTE) получила популярность благодаря своей способности повышать надежность причинно-следственного вывода из наблюдательных данных. Тем не менее, знания о текущем использовании, потенциальных проблемах и выводах целевых исследований в онкологии ограничены. Всего было выявлено 90 исследований TTE в области онкологии через систематические обзоры PubMed и Embase. Среди 54 применений в лечении рака преимущественно использовались регистрационные базы данных (44,4%) и общая выживаемость (ОЖ, 63,0%) в качестве источников данных и первичных конечных точек соответственно. Приблизительно 30 (55,6%) включенных случаев TTE были связаны с искажением за счет бессмертного времени, а 21 (38,9%) — с искажением пользователя-привычки. Среди 21 испытания из 13 исследований, направленных на калибровку результатов ранее существующих рандомизированных контролируемых исследований (РКИ), только 42,9% соответствовали как статистическому, так и оценочному совпадению. Наличие целевых источников данных и неопределенность в согласованности результатов были основными препятствиями, ограничивающими количество и качество TTE в области онкологии. Продвижение регулирования через запуск специальных проектов может быть ключевым для расширенного применения данных реального мира (RWD) с использованием TTE. Рекомендованы потенциальные решения, такие как интеграция электронных медицинских записей на региональном или национальном уровне, связывание с базами данных страховых требований, модернизация критериев включения, использование ОЖ в качестве первичной конечной точки и другие лучшие практики для улучшения осуществимости и качества онкологического TTE.

Keywords

эмуляция целевых исследований (TTE); онкология; искажение; база данных реального мира

READ MORE