Émulation des essais ciblés en oncologie : utilisation actuelle et perspectives futures

Hui-Yao Huang ,  

Le Wang ,  

Sheng Xu ,  

Shuo-Peng Jia ,  

Dan-Dan Kong ,  

Xue-Jing Zhang ,  

Si-Qi Wang ,  

Han-Qing He ,  

Hao-Ran Chen ,  

Lu-Zhu Xia ,  

Lan-Wei Guo ,  

Yu Tang ,  

Ling-Bin Du ,  

Ning Li ,  

Abstract

L'émulation des essais ciblés (TTE) a démontré sa popularité en raison de sa capacité à améliorer la fiabilité de l'inférence causale à partir de données observationnelles. Néanmoins, les connaissances sur l'utilisation actuelle, les défis potentiels et les perspectives des essais ciblés en oncologie sont rares. Un total de 90 études TTE dans le domaine du cancer ont été identifiées via des revues systématiques sur PubMed et Embase. Parmi les 54 applications dans le traitement du cancer, les bases de données de registres (44,4 %) et la survie globale (SG, 63,0 %) ont été principalement utilisées comme sources de données et critères d'évaluation principaux, respectivement. Environ 30 (55,6 %) des cas TTE inclus étaient associés à un biais de temps immortel, et 21 (38,9 %) à un biais d'utilisateur prévalent. Parmi les 21 essais issus de 13 études visant à calibrer les résultats des essais contrôlés randomisés (ECR) préexistants, seulement 42,9 % ont satisfait à la fois à l'accord statistique et à l'accord des estimations. La disponibilité de sources de données adaptées à l'objectif et l'incertitude quant à la concordance des résultats étaient les principaux obstacles limitant la quantité et la qualité des TTE en oncologie. La promotion de l'acceptation réglementaire par le lancement de projets spéciaux pourrait être cruciale pour l'application élargie des données du monde réel (RWD) utilisant le TTE. Des solutions potentielles, telles que l'intégration des dossiers médicaux électroniques au niveau régional ou national, la liaison avec les bases de données des demandes d'assurance, la modernisation des critères d'éligibilité, l'utilisation de la SG comme critère principal, et d'autres bonnes pratiques sont recommandées pour améliorer la faisabilité et la qualité du TTE en oncologie.

Keywords

émulation des essais ciblés (TTE); oncologie; biais; base de données du monde réel

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